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（原標(biāo)題：北?？党?B(01228)：完成基因療法管線整合）

智通財經(jīng)APP訊，北?？党?B(01228)發(fā)布公告，公司宣布已從馬薩諸塞州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院獲得開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化治療嵴髓性肌萎縮癥(SMA)的新型第二代基因療法的全球獨家授權(quán)。

2022年在美國基因與細胞治療學(xué)會(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學(xué)會(ESGCT) 及世界肌肉學(xué)會年會上發(fā)表的動物數(shù)據(jù)顯示，在SMA小鼠模型中，基因療法在多個關(guān)鍵終點上表現(xiàn)優(yōu)于基準(zhǔn)療法，且在靜脈注射時表現(xiàn)出更少的肝臟毒性?；鶞?zhǔn)療法使用與已獲準(zhǔn)用于SMA基因治療的唯一基因療法的載體相似。北?？党少澲嗽擁椦芯?，并將繼續(xù)評估這一基因療法，以確定與目前的標(biāo)準(zhǔn)治療相比可能具有的額外優(yōu)勢。

此外，北?？党尚家淹瓿蒐ogicBio^?Therapeutics用于治療法布雷病和龐貝氏病而開發(fā)的基因治療產(chǎn)品的全部技術(shù)轉(zhuǎn)讓。根據(jù)修訂后的協(xié)議，北?？党杀Ａ袅嘶诟伟邢蛳傧嚓P(guān)病毒(AAV)衣殼sL65的法布雷病和龐貝氏病基因療法項目的全球獨家許可。北?？党蛇€取得LogicBio用于法布雷病和龐貝氏病基因療法專有制造工藝的非獨家全球權(quán)利。此外，根據(jù)北?？党珊蚅ogicBio的原始協(xié)議，集團基于sL65的針對另外兩個適應(yīng)癥的基因療法的選擇權(quán)以及對大中華區(qū)的LB-001(一種甲基丙二酸血癥的研究性療法)的選擇權(quán)不再保留。

北?？党芍扑幱邢薰镜膭?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示“我們與馬薩諸塞州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院共同開發(fā)這一基因療法。目前，我們擁有該療法的全球權(quán)利，這一療法有望成為潛在同類最佳的SMA治療方法。隨著我們近期在馬薩諸塞州伯靈頓開設(shè)的北?？党尚乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實驗室新增設(shè)了兩個基因療法項目(治療法布雷病及龐貝氏病)，我們希望為這三種目前治療選擇非常有限的罕見疾病開發(fā)潛在的同類最佳基因療法?！?/p>

Penelope Booth Rockwell生物醫(yī)學(xué)研究教授、微生物與生理系統(tǒng)教授、紅瑞 (Horae)基因治療中心主任和李偉波罕見病研究所聯(lián)席所長高光坪博士表示“新型 hSMN1 AAV基因治療載體由內(nèi)源性SMN1啟動子和密碼子優(yōu)化的hSMN1 組成，與基準(zhǔn)載體相比，其療效和安全性有明顯改善，為進一步臨床開發(fā)帶來巨大希望。我們對北?？党砷_發(fā)這一嵴髓性肌萎縮癥基因療法的能力充滿信心，希望可以幫助更多患有此類災(zāi)難性疾病的患者和家庭?！?/p>

關(guān)鍵詞： 基因療法